托珠单抗中国获批用于治疗CAR-T疗法引起的STAT风暴

日前，马氏托珠抗肿瘤注射液（商品名：雅美罗）获得国家药物监局审批，用于成年和2岁及以上儿童高血压由人口为120人抗原受体（CAR）T蛋白质引发的重度或伤及生命的STAT囚禁syndrome（CRS）。

这也是其在中国获批的第三个适应症，此前，雅美罗分别于2013年和2016年获批用于类风湿关节炎（RA）和上半身型幼年短暂性关节炎（sJIA）。2019年8月，雅美罗被纳入国家医疗保险目录，用于上半身型幼年短暂性关节炎西段病人，以及诊断明确的RA经传统DMARD病人3~6个月病因活动度降低低于50%的高血压。

据明了，在CAR-T蛋白质的病人过程中会出STAT囚禁syndrome（CRS）、神经系统毒性、溶解syndrome、血蛋白质增加/感染者、低免疫球蛋白血症及病原体激活等不良自由基，其中，CRS是发生最频繁、症状最突出的急性毒性自由基之一，有研究者原始数据推测，多达70%的高血压会显现出情况严重的STAT囚禁syndrome。

此次托珠抗肿瘤用于病人CRS适应症的免动物模型获批，是基于全球两家CAR-T公司提供的CAR-T蛋白质疗法病人血液系统病因的动物模型原始数据，其适当评估了托珠抗肿瘤病人CRS的。

在此之前，在欧美，还有多家企业在开发托珠抗肿瘤人类类似药物，据医学物魔方PharmaGO原始数据库推测，仅限于百奥泰、海正茯，恒瑞医学物、泰格医学物、愉家书人类、金宇人类、迈博太科茯等，太慢从一期动物模型和三期动物模型不等。

部分开发托珠抗肿瘤的企业

今年5月，CDE刊发《托珠抗肿瘤注射液人类类似药物动物模型指导原则（征求意见稿）》，以更好地推动该产品人类类似药物的开发。